发生了什么

Nature旗下学术期刊 npj Drug Discovery 发布了一篇开放获取的综述。文章把人工智能参与药物研发的下一阶段称为“TechBio 3.0”。这里的名称是作者提出的分析框架，不是某个新产品，也不是已经统一的行业标准。

它想连接三件事：能读多种资料的人工智能、能设计新分子的生成化学，以及自动化实验室。电脑提出候选分子，实验室制造和测试它，再把结果交回模型。模型据此安排下一轮设计。重点不是一次猜中，而是让系统在实验中持续修正。

为什么需要这套方法

新药研发通常要花费超过20亿美元。从找到治疗目标到得到监管批准，可能超过12年。进入临床试验的候选药，接近九成最终不能获批。失败常常不是因为分子完全没有作用，而是因为它还会影响别的蛋白质、细胞或器官。只看分子形状，很难看全这些变化。

三代TechBio有什么不同

文章把发展分成三步。TechBio 1.0主要做预测，例如估计分子的结合能力、溶解性和早期毒性。TechBio 2.0大约在2020至2023年发展起来，开始用生成模型寻找全新的分子，也帮助研究人员更快找到候选药。

但在2.0阶段，预测、设计和实验仍可能是分开的。TechBio 3.0强调闭环。多模态AI（同时读取多种信息的AI）可以把化学结构、蛋白质相互作用、细胞反应和其他生物资料放在一起。生成模型还可以从一开始就考虑毒性，以及药物在身体里的变化。自动化实验产生的新数据，再用来更新模型。

现在有哪些证据

综述介绍了Insilico Medicine（一家用AI研究药物的公司）。它把一个肺部疾病项目从发现目标到选出临床前候选药，用了约18个月。文章给出的传统时间约为3至5年。

文章还讨论了Rentosertib（用生成式AI设计的候选药）。在针对特发性肺纤维化的第2a期试验中，71人接受了治疗。高剂量组的平均用力呼气量增加98.4毫升，高于约80毫升的“有意义改善”参考线。该组没有报告与治疗有关的严重不良事件。这些结果说明它走得较远，但不等于已经获批。

还不能下结论的地方

AI可能生成远离训练资料的新分子，因此不一定知道自己何时会判断错。候选分子还必须真的能被制造出来。实验数量、机器人误差和结果能否重复，也会限制这个循环。综述称，截至2026年年中，还没有AI设计的小分子药获得美国食品药品监督管理局的上市批准。Rentosertib的第3期项目被预计安排在2026年下半年，但这篇资料没有给出结果。

接下来观察什么

真正的考验不是AI能不能画出一个分子，而是这套循环能否反复找到安全、有效的药。接下来要看临床结果、独立验证、实验能否重现，以及监管人员能否清楚判断风险。